Twaalf nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten erkend

In België werden in 2017 twaalf nieuwe innovatieve behandelingen voor terugbetaling goedgekeurd die specifiek bestemd zijn voor patiënten met zeldzame ziekten. Zo kregen onder andere bepaalde patiënten met hemofilie type B, idiopathische pulmonale fibrose en een zeldzame bloedkanker die de plasmacellen aantast (multiple myeloom) toegang tot nieuwe geneesmiddelen die hun levenskwaliteit aanzienlijk verbeterden.

Er bestaan meer dan 6000 verschillende zeldzame ziekten. Volgens de Europese definitie wordt een ziekte beschouwd als zeldzaam wanneer die minder dan één persoon op 2000 treft. Het betreft een heel diverse groep van ziektes die niet vaak voorkomen. Die ziekten zijn meestal van genetische aard, brengen het leven van patiënten in gevaar of veroorzaken chronische invaliditeit.

Naast de nieuwe geneesmiddelen die vorig jaar werden goedgekeurd, loopt er een honderdtal klinische studies in België om het onderzoek in deze zeer specifieke domeinen verder te helpen. 82 percent van die klinische studies worden door biofarmaceutische bedrijven opgestart. Het academisch onderzoek is de andere ontwikkelingspool.